Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique par injection combinée intracérébrale et intrathécale de vecteurs adéno-associés (AAV).
Docteur Caroline SEVIN
Laboratoire : Inserm U986 – Hôpital Bicêtre,
Financement VML 2014 : 40 000 €
L’appel d’offres recherche 2014 lancé par l’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) avait pour objectif de soutenir des projets de recherche dans les domaines suivants :
1/ Thérapies Génique et Cellulaire dans les maladies lysosomales. Toutes approches de biothérapies innovantes agissant indirectement sur les gènes pourront être considérées.
2/ Autres approches thérapeutiques
3/ Etudes épidémiologiques
4/ Compréhension des mécanismes physiopathologiques
5/ Amélioration des soins et de la qualité de vie des patients au quotidien
Les financements, octroyés pour une année, sont attribués sous forme :
d’aides aux équipes pour un projet donné. Les collaborations internationales avec des équipes françaises seront appréciées.
de contrats à durée déterminée d’un an, à des jeunes chercheurs cliniciens ou scientifiques (étudiants en thèse ou post-doctorants).
Une attention particulière sera portée aux projets émergents et/ou concernant les maladies lysosomales bénéficiant actuellement de peu de recherches.
Les projets 2014 retenus et financés après sélection :
Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique par injection combinée intracérébrale et intrathécale de vecteurs adéno-associés (AAV).
Docteur Caroline SEVIN
Laboratoire : Inserm U986 – Hôpital Bicêtre,
Financement VML 2014 : 40 000 €
Exploration de l’immunité cellulaire et humorale au cours de l’enzymothérapie substitutive et de leurs impacts dans la maladie de Fabry.
Docteurs Olivier Benveniste et Olivier Lidove
Laboratoire : Inserm UMR 974 – Hôpital de la Pitié Salpêtrière –
Financement VML 2014 : 15 250 €
Evaluation du devenir neurologique et comportemental de patients atteints de MPS II traités avant l’âge de 5 ans par enzymothérapie substitutive.
Docteur Vassili Valayannopoulos
Hôpital Necker – Enfants malades
Financement VML 2014 : 14 875 €
Maladie de Gaucher, expérience vécue de patients dans le cadre d’un programme d’Education Thérapeutique
Docteur Arnaud Alessandrin
Hôpital Haut Lévêque - CHU Bordeaux,
Financement VML 2014 : 6 400 €
Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose
Mlle Tatiana Lobry
Laboratoire : Université de Californie, San Diego
Financement 2014 VML : 46 000 €
Transition Enfant-Adulte dans la prise en charge des patients souffrant d’une maladie lysosomale
Projet TENALYS
Financement 2014 VML : 15 000 €
Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose
Mlle Tatiana Lobry
Laboratoire : Université de Californie, San Diego
Financement 2014 VML : 46 000 €