Il n’y a actuellement aucun traitement pour la maladie de Wolman. Le décès se produit habituellement dans les premiers mois de vie par défaillance hépatique.
Un traitement hypocholestérolémiant associant une statine est autorisée chez l’enfant (Pravastatine >6 ans, Simvastatine >10 ans ; 0,5 mg/kg/j) et la cholestyramine à faible dose (2 à 4 g/j), est proposé dans la xanthomatose familiale primitive.
Des essais cliniques porteurs d’espoirs sont actuellement en cours, voir onglet Actualité.
Source : Atlas Médical VML - Docteur Brigitte Chabrol, Docteur Pascale de Lonlay, Docteur Vassili Valayannopoulos, Docteur Pascale Benlian- Décembre 2006