Le lancement de nombreux essais cliniques sur l’homme et l’arrivée de plusieurs médicaments orphelins ont largement démontré que le combat, en changeant de physionomie, ne s’arrêtait malheureusement pas à ce niveau.
Blocages administratifs, réglementation complexe, politique des laboratoires pharmaceutiques parfois plus fondée sur la recherche de profits que sur les malades, organisation hospitalière publique peu adaptée, réduction des enveloppes budgétaires publiques… Nombreux sont les motifs d’entrave à l’accession au nouveau traitement pour les patients atteints par une maladie rare, ou tout simplement au démarrage d’essais cliniques.
La mission de VML s’étend tout naturellement à agir pour lever ces barrières. A cet égard, les succès de l’association doivent bénéficier à toutes les personnes souffrant d’une maladie rare.